中国网/中国发展门户网讯（白韵之）4月20日，由中国罕见病联盟指导、北京病痛挑战公益基金会主办的首届罕见病公益创新大赛启动。大赛将邀请跨界专家作为导师，通过“系统赋能培训+项目督导+种子基金”，支持100余家罕见病病友组织提升运作能力，孵化优质创新项目，推进项目落地。
启动仪式上，中国罕见病联盟执行理事长李林康指出，中国罕见病联盟自成立以来，始终贯彻以患者为中心的理念，联合相关方积极为罕见病病友服务。“每一个罕见病患者都是折翼的天使”，他充分肯定广大病友组织实现了从“抱团取暖”到“有序合规”的自我管理，从而有助于医生的诊疗和药物研发，呼吁医药企业和社会各界关心患者组织发展，各方携手为解决罕见病问题而努力。
武田中国总裁单国洪表示，在应对罕见病挑战的过程中，多方共同为罕见病患者组织进行专业性赋能非常重要，也是相关企业义不容辞的责任。他期待通过这一项目，打造罕见病创新生态圈，给予患者组织长期持续的支持。
香港中文大学研究助理教授董咚分享了2019年在中国罕见病联盟的带领下对全国74家罕见病患者组织的调研成果。这其中，服务100~500个病友的小型患者组织和500~3000人的中型患者组织各占1/3，而服务人数最多的组织可以达到7万人。而超过2/3的患者组织，工作人员都是以患者或者患者家属为主的，本身就受限于疾病或照顾病友，调动、使用资源的能力较为有限。在筹资合作方面，2018年，80%以上罕见病患者组织筹资在20万以下，23%的患者组织筹资规模在5万以下，甚至有40%以上的患者组织在2018年筹资额度为零；80%的患者组织几乎没有和其他组织有过合作，近一半调研对象从未参加过其他罕见病组织的活动。董咚总结：“缺乏专业人才、资金和组织运营能力，是患者组织最突出的三个问题，也是各方期待本届罕见病公益创新大赛要解决的问题。”
北海康成制药有限公司董事长及首席执行官薛群指出，“在罕见病新药的创制过程中，罕见病患者与其他疾病患者的地位是不同的，他们是深度的参与者而非旁观者。”他以国外戈谢病、庞贝病、肌萎缩侧索硬化症等疾病的药物研发为例，罕见病病友、组织是新药诞生和重要的利好政策法规出台的重要推动者。希望这次大赛，助力患者群体与药物研发者实现良好沟通，推动国内罕见病医疗生态发展。
“精准赋能+创新”为病友组织搭建新平台
北京病痛挑战基金会秘书长王奕鸥在发布会上，详细介绍了大赛发起的背景与意义。病痛挑战基金会一直坚信，罕见病病友及其家属，是解决自身问题的核心力量。从2012年至今，团队一直在通过多元的赋能项目探索支持病友组织。
如今，罕见病组织在中国已经超过150家，普遍面临着“缺人、缺钱”的现状。根据近十年来病痛挑战基金会的经验，不同发展阶段、不同病种、不同情况的组织，其需求、工作可能截然不同。首届罕见病公益创新大赛，将联合多方机构、专家，推动罕见病组织立足自身病种的具体情况，切入痛点，探索创新解决方案，让公益项目更加科学、高效、有吸引力。
本届大赛包括“线上系统性学习+线下实战创新创业营+种子基金支持”三个阶段。第一阶段，将邀请罕见病行业、公益、商业领域等专家，录制专题课程，支持不同阶段的组织开展线上学习；第二阶段，选拔30余家优秀组织进入线下实战创业营，推动组织形成创新解决方案并带动项目联合传播筹款；第三阶段，项目评审委员会评选优质公益项目，提供种子基金，同时引入资源推进项目落地。王奕鸥援引国外帕金森症、自毁容貌综合征的创新案例，对本届大赛的产出充满期待。
来自100余家罕见病组织的病友代表、组织工作者和关注本届大赛的各界伙伴，共1500人次在线参加了本次启动会，并在答疑阶段与主办方深入交流。本届大赛将于即日开启报名，第一阶段的线上学习蓄势待发，广大罕见病组织正踊跃参与中。